La thérapie génique pour les chiens pourrait aider les humains atteints de dystrophie musculaire

Dans une étude publiée dans la revue Human Molecular Genetics, des chercheurs de l`Université du Missouri School of Medicine ont déclaré avoir traité avec succès les chiens atteints de dystrophie musculaire en utilisant certaines formes de thérapie génique.

Le succès de ces traitements, disent-ils, pourrait ouvrir la voie à de nouveaux traitements de thérapie génique chez l`homme dès 2017.

Les chiens à l`Université du Missouri School of Medicine expérience avait dystrophie musculaire de Duchenne. Dystrophie musculaire de Duchenne est la plus empêcher la souche de la maladie chez l`homme, affectant principalement les hommes. Les patients atteints de la maladie peuvent perdre leur capacité de marcher ou même souffle sans assistance que le muscle se remplacé par raide, gras, le tissu osseux.

Selon l`Institut national des troubles neurologiques et des maladies des Etats-Unis, près de 250.000 personnes souffrent de dystrophie musculaire aux États-Unis.

Plus important encore, il n`y a actuellement aucun remède pour la maladie, et, comme auteur de l`étude Dongsheng Duan, un professeur de la recherche médicale à l`Université du Missouri School of Medicine, souligne, il n`y a même pas vraiment des traitements qui traitent efficacement les symptômes.

Le succès des thérapies géniques chez les chiens pourrait marquer une percée. "Ceci est la maladie du muscle le plus fréquent chez les garçons, et il n`y a pas actuellement de thérapie efficace», le Dr Duan a déclaré dans un communiqué de presse. "Cette découverte a notre équipe de recherche de plus de 10 ans, mais nous croyons que nous sommes sur le point d`avoir un traitement pour la maladie."

Dans son examen de l`étude, Robert Preidt, reporter pour les Nouvelles américaines, note que ces types de résultats sont souvent difficiles à reproduire dans des essais humains. En effet, il a fallu l`Université de chercheurs du Missouri plus de 10 ans pour livrer leur thérapie pour chiens en toute sécurité, et les traitements humains sont généralement beaucoup plus compliqué.

La maladie est causée par la perturbation de la production de ce qu`on appelle la dystrophine, une protéine homogène qui prend en charge la force de la fibre musculaire.

Les traitements sont souvent difficiles parce que le gène est si gros- en fait, il est l`un des plus longs gènes dans tout le corps.

Dr. Duan explique: «En raison de sa taille, il est impossible de fournir la totalité du gène avec un vecteur de thérapie génique, qui est le véhicule qui porte le gène thérapeutique vers le site approprié dans le corps. Grâce à la recherche précédente, nous avons pu mettre au point une version miniature de ce gène appelé microgene. Ce dystrophine minimisé protégeait tous les muscles du corps des souris malades ".

L`équipe du Dr Duan leur traitement administré à 2-3 mois vieux chiots qui commençaient à montrer des signes de la dystrophie musculaire. Dans leur article, ils signalent que les chiens ont commencé à se développer normalement autour de la marque de 6 mois.

Alors, pourquoi utiliser des chiens pour tester ce genre de traitement? "Ces chiens développent [la maladie] naturellement dans la même manière que les humains», a déclaré Duan. «Il est important de traiter [it] au début avant que la maladie fait beaucoup de dégâts, que cette thérapie a le plus grand impact sur les premiers stades de la vie."